北海康成制药有限公司(以下简称"北海康成"，股票代码"1228.HK")，是一家在国内领先并专注罕见疾病领域的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布针对戈谢病I型和III型初治患者开展的CAN103注射液I/II期临床试验的II期部分已完成首例患者给药。北京协和医院血液内科主任医师韩冰主任为此次多中心试验项目的主要研究者。

戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积病之一，由遗传性酶缺乏引起，导致鞘脂及葡萄糖脑苷脂主要在巨噬细胞中贮积，从而导致肝脾肿大、贫血、血小板减少症、骨病、甚至危及生命。作为与药明生物(2269.HK)在罕见病领域战略合作伙伴关系的一部分，CAN103是北海康成正在开发的一种酶替代疗法(ERT)，用于患有I型和III型戈谢病成人和儿童的长期治疗。在中国，由于治疗费用高昂，绝大部分戈谢病患者无法获得有效的治疗。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示："我们很高兴能够进入戈谢病中国注册临床试验的第二阶段。戈谢病在国内曾是个有酶替代疗法获批上市的罕见病，但尽管如此，绝大多数患者仍无法可及治疗。我们希望下一阶段的研究在第一阶段的基础上在更广泛的戈谢病患者群体中进一步证明CAN103的有效性，并最终为上市的注册申请铺平道路。北京协和医院是国家罕见病诊疗协作网的牵头单位，我们很高兴北京协和医院继续作为CAN103临床试验的主导中心，共同为全球临床需求未得到满足的患者推进这一潜在的新疗法。"

血液科内科主任医师韩冰表示："我们期待着CAN103进入第二阶段的临床研究，该药物迄今已证明具有良好的使用性。CAN103有潜力为戈谢病患者提供急需的新疗法，而在中国，戈谢病的临床需求仍远未得到满足。"

关于CAN103

CAN103是正在开发的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法，大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。CAN103通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。

关于戈谢病(GD)

戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型(非神经病变型)、II型(急性神经病变型)和III型(慢性神经病变型)，其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶(酸性β-葡萄糖苷酶)缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂(葡糖神经酰胺)的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中(Gaucher细胞)，导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型(围产期致死型，II型和III型)，早期可出现神经系统症状。25年多来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法(ERT)一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显着改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司(以下简称"北海康成"，股票代码1228.HK)是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有13个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症，比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症(SMA)和其他神经肌肉疾病的新型及潜在的基因疗法，并与领先的研究人员和生物技术公司合作。来自SMA基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会(ASGCT)、欧洲基因和细胞治疗学会(ESGCT)以及世界肌肉组织大会上发表。